國產(chǎn)抗癌新藥率先獲得美國FDA批準上市
撰文 | 湯佩蘭
責編 | 葉水送
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2019年11月15日，國內領先的生物制藥公司百濟神州宣布，其自主研發(fā)的BTK抑制劑澤布替尼（Zanubrutinib）通過美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）加速批準。這是FDA批準的第一款完全由中國企業(yè)自主研發(fā)獲準上市的抗癌新藥，預計澤布替尼在未來幾周內在美國進行銷售[1]。
圖片來源FDA官網(wǎng)
2019年1月，澤布替尼曾獲FDA授予的“突破性療法認定”，成為中國首個獲得該認定的本土研發(fā)抗癌新藥，獲得“突破性療法認定”的認證可加快旨在治療嚴重疾病的藥物的開發(fā)和審查。今年8月，F(xiàn)DA正式受理了澤布替尼的新藥上市申請，并授予其優(yōu)先審評資格。
國產(chǎn)抗癌新藥澤布替尼
11月15日，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）宣布，“澤布替尼”以“突破性療法”的身份，“優(yōu)先審評”獲準上市。
澤布替尼用于治療既往接受過至少一項療法的套細胞淋巴瘤（MCL）患者，它是一款新型強效BTK抑制劑，目前正作為單藥或與其他療法聯(lián)合用藥，在多種淋巴瘤治療中開展臨床試驗，例如在針對套細胞淋巴瘤的臨床試驗中，84%以上接受澤布替尼治療的患者達到了總體緩解。
淋巴瘤是一組起源于淋巴造血系統(tǒng)的惡性腫瘤的統(tǒng)稱，是全球范圍內發(fā)病率增速最快的惡性腫瘤之一。2018年《柳葉刀》調查數(shù)據(jù)顯示，2012年淋巴系統(tǒng)惡性腫瘤全球發(fā)病人數(shù)約為45萬[1]。
2013年，中國大陸淋巴瘤發(fā)病率為每10萬人中4.2例，死亡率為每10萬人中2.2例[2]。多數(shù)患者在確診時處于疾病晚期，面臨著治療手段有限、預后不良的困境，中位生存期為三至四年。
澤布替尼的主要發(fā)明人之一、百濟神州化學研發(fā)負責人王志偉博士介紹，
“最初立項時，我們的目標很明確，一定要做一個選擇性高、對靶點抑制非常專一的化合物。我們通過優(yōu)化分子結構，希望將BTK靶點的特異性結合率達到最大化，并最大程度減少脫靶現(xiàn)象，以降低不良反應的發(fā)生率。同時，我們通過工藝上的一系列改進，力求實現(xiàn)藥物在體內更好的吸收?！?/span>
2018年8月和10月，百濟神州向中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）遞交了澤布替尼針對治療復發(fā)或難治性套細胞淋巴瘤（MCL）與復發(fā)難治性慢性淋巴細胞白血病（CLL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）的新藥上市申請，目前均被納入優(yōu)先審評通道。
2014年，澤布替尼的臨床試驗國內與國外同步進行，但最終美國FDA優(yōu)先通過了百濟神州的上市申請。百濟神州高級副總裁汪來博士介紹，“澤布替尼從最初進入臨床階段，就是在海外和國內同步開展臨床試驗，因為我們的目標是把自主研發(fā)的新藥推向國際，做出能夠比肩國際水平、贏得國際認可的好藥。”
參考資料
[1]https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-therapy-treat-patients-relapsed-and-refractory-mantle-cell-lymphoma-supported-clinical
[2]https://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(17)33326-3/fulltext
[3]Chen W, Zheng R, Baade PD, Zhang S, Zeng H, Bray F, et al. Cancer Statistics in China, 2015. CACancer J Clin. 2016;66(2):115–32
